- von Deena Beasley und John Miller
Zürich/Los Angeles (Reuters) - Der Schweizer Pharmakonzern Novartis bietet Krankenversicherungen in den USA Preisnachlässe für seine neue Gentherapie gegen die Muskelerkrankung SMA.
Das Unternehmen wolle sicherstellen, dass die Versicherer sich zur Übernahme der Behandlungskosten verpflichten, sagte Dave Lennon, Chef der Novartis-Tochter AveXis, aus deren Portfolio die neue Therapie namens Zolgensma stammte. Die Arzneimittelbehörde FDA will noch im Mai über die Zulassung des Mittels gegen die seltene und oft tödliche Erbkrankheit entscheiden. Novartis hat für die Arznei eine Preisspanne von 1,5 bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt - was Zolgensma zur bislang teuersten neu zugelassenen Therapie machen würde.
Versicherer sträuben sich gegen die hohen Kosten mit dem Argument, ein Preis von mehreren Millionen Dollar sei zu hoch, um von der Gesellschaft getragen zu werden. Unterstützt wird diese Haltung Institute for Clinical and Economic Review (ICER): In einem im April veröffentlichten Gutachten kam die in Boston ansässige unabhängigen Non-Profit-Organisation, die den Wert medizinischer Behandlungen überprüft, zum Schluss, dass Zolgensma zum Preis von etwa 900.000 Dollar kosteneffizient sei. ICER räumt allerdings ein, dass die Kostenträger bei sehr seltene Krankheiten oft besondere Faktoren berücksichtigen, die einen höheren Preis rechtfertigen können.
Es ist ungewöhnlich, dass Arzneimittelhersteller Rabatte auf eine neuartige und möglicherweise lebensrettende Behandlung gewähren. Allerdings könnte es sich für Novartis auszahlen, die Versicherer dazu zu bringen, eine schnelle Kostenübernahme zu gewährleisten, statt lange individuelle Überprüfungen durchzuführen. Zolgensma tritt nämlich gegen die SMA-Therapie Spinraza des US-Biotechnologieunternehmens Biogen an. "Wir sind sehr daran interessiert, sicherzustellen, dass die Kostenträger die Untersuchung von Neugeborenen unterstützen, dass sie schnell über die Kostenübernahme entscheiden und konkrete Richtlinien für eine SMA-Gentherapie haben", sagte Lennon.
Novartis hat AveXis vergangenes Jahr für 8,7 Milliarden Dollar übernommen. Zolgensma benützt ein Virus, um eine Kopie des Gens zu übermitteln, das den von SMA betroffenen Babys fehlt. Die Erbkrankheit betrifft die Nervenzellen, die für die willkürlichen Bewegungen der Muskulatur zuständig sind. Sie führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung. Die Erkrankung betrifft rund eines von 10.000 Neugeborenen, rund 60 Prozent davon leiden an der schwersten Form Typ 1.
Sowohl Zolgensma als auch der Konkurrent Spinraza zeigen die besten Resultate, wenn Säuglinge in den ersten Lebenswochen behandelt werden, noch bevor Symptome auftreten und wenn die Entwicklung der für das Gehen und Atmen notwendigen Motor-Neuronen erhalten werden kann. Bislang wurde nur eine kleine Anzahl von mit Zolgensma behandelten Patienten bis zu vier Jahre lang beobachtet. Spinraza wurde seit seiner Zulassung im Jahr 2016 bei Tausenden Patienten eingesetzt. Die Therapie von Biogen schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375.000 Dollar pro Jahr.
Die Preisverhandlungen für Zolgensma seien fortgeschritten, endgültig werde die Preisgestaltung aber erst nach erfolgter Zulassung festgelegt, hieß es. Novartis habe alternative Zahlungsmodelle wie beispielsweise Ratenzahlung oder Preisnachlässe abhängig vom Behandlungserfolg angeboten. Lennon zufolge konzentrieren sich die meisten Kostenträger allerdings auf eine einmalige Zahlung mit einem Rabatt. Dem Datenanbieter Refinitiv zufolge billigen Analysten Zolgensma dieses Jahr einen Umsatz 350 Millionen Dollar zu, der bis 2024 auf zwei Milliarden Dollar steigen soll.